Polub nas na Facebooku
Czytasz: Terapia genowa – zastosowanie, zasady przeprowadzania terapii

Terapia genowa – zastosowanie, zasady przeprowadzania terapii

Zainteresował Cię ten artykuł?
Badania genetyczne

Fot: Adam Gault / gettyimages.com

Terapia genowa to prężnie rozwijająca się metoda leczenia. Daje ogromne nadzieje nie tyle na wyleczenie chorób genetycznych, ile na zmniejszenie nasilenia objawów choroby. Terapia genowa ma zarówno zwolenników, jak i przeciwników.

Terapia genowa dotyczy leczenia chorób genetycznych. Pojęcie leczenia często kojarzone jest z możliwością wyleczenia danej jednostki chorobowej. Choroby uwarunkowane genetycznie są uznane jako nieuleczalne, jednak współczesna medycyna daje coraz większe możliwości łagodzenia ich objawów.

Co to jest terapia genowa?

Choroby genetyczne polegają na wystąpieniu mutacji, czyli nieprawidłowej zmiany w strukturze DNA – nośnika informacji genetycznej. Taka mutacja najczęściej dotyczy najczęściej jednego genu, rzadziej kilku genów. Gen jest krótkim odcinkiem DNA, w którym zakodowana jest określona informacja genetyczna. Oznacza to, że w strukturze DNA u chorego występuje wadliwy gen. Terapia genowa ma na celu wprowadzenie do organizmu właściwej sekwencji DNA z prawidłowymi genami, łącznie z tym, że zastępowany jest wadliwy gen, odpowiedzialny za wystąpienie danej choroby.

Skąd się biorą choroby rzadkie? Odpowiedź znajdziesz w filmie

Zobacz film: Choroby rzadkie. Co trzeba o nich wiedzieć? Źródło: Dzień Dobry TVN.

Rodzaje terapii genowej

Wyróżnia się dwa rodzaje terapii genowej. Pierwsza to terapia germinalna, która polega na całkowitym usunięciu defektu genetycznego. Termin „germinalna” oznacza, że jest przeprowadzana na wczesnym etapie rozwoju, czyli na etapie rozwoju zarodkowego. Jest to jednak forma terapii bardzo dyskusyjna z etycznego punktu widzenia.

Drugi rodzaj terapii genowej polega na tym, że nie jest usuwany pierwotny defekt genetyczny. Dalej jest on obecny w komórkach, wobec czego może być przekazany dalej na ogólnych zasadach dziedziczenia. W somatycznej terapii genowej kompensuje się defekt genetyczny. Wprowadza się gen, który może ulec ekspresji z wytworzeniem białka mogącego podjąć właściwe funkcje. Taka terapia może też skutkować obumarciem komórki czy zahamowaniem jej wzrostu, co np. jest wykorzystywane w terapii nowotworów.

Na czym polega terapia genowa?

Istotą terapii genowej jest to, że geny prawidłowe zostają wprowadzone do komórek będących w organizmie lub pobranych, przez co wprowadzenie genów odbywa się poza organizmem. Aby gen wprowadzić do komórki będącej w organizmie, należy wykorzystać odpowiednie nośniki (wektory). Te wektory wprowadza się do mięśni, naczyń krwionośnych czy komórek nowotworowych. By wprowadzić gen poza organizmem, konieczne jest pobranie określonych komórek, przeprowadzenie pewnych modyfikacji genetycznych i dalej wprowadzenie już prawidłowych komórek do organizmu.

Kiedy stosuje się terapię genową?

Terapia genowa to bardzo dyskusyjna pod kątem etycznym metoda leczenia. Pierwsza pomyślna próba terapii genowej została przeprowadzona w 1990 r. u chorego z ciężkim niedoborem odporności. Pierwszym zarejestrowanym lekiem stosowanym w terapii genowej był środek na rodzinne niedobory lipazy lipoproteinowej.

Istnieje wiele badań nad prowadzeniem terapii w różnych jednostkach chorobowych. Duży nacisk wywierany jest na próby terapii genowej chorób nowotworowych.

Ile kosztuje leczenie chorób rzadkich? Dowiesz się tego z filmu

Zobacz film: Choroby rzadkie. Ile kosztuje leczenie? Źródło: Dzień Dobry TVN.

Czy artykuł okazał się pomocny?
Tak Nie
0
0
Więcej na temat
Zespół Patau (trisomia chromosomu 13) - przyczyny, objawy, leczenie
Zespół Patau (trisomia chromosomu 13) - przyczyny, objawy, leczenie
Choroby genetyczne – jak powstają, które dotykają dzieci, a które dorosłych?
Choroby genetyczne – jak powstają, które dotykają dzieci, a które dorosłych?
Czym są genodermatozy? Charakterystyka choroby Dariera
Czym są genodermatozy? Charakterystyka choroby Dariera
Diagnostyka molekularna – definicja, opis metody i zastosowanie
Diagnostyka molekularna – definicja, opis metody i zastosowanie
Komentarze (0)
Nie przegap
Śląscy kardiolodzy zbadali wpływ smogu na choroby serca i udary
Śląscy kardiolodzy zbadali wpływ smogu na choroby serca i udary Materiał sponsorowany
Cukrzyca nie musi zamykać w domu! Poznaj nowoczesny sposób pomiaru cukru we krwi
Cukrzyca nie musi zamykać w domu! Poznaj nowoczesny sposób pomiaru cukru we krwi Materiał sponsorowany
Jak podnieść ciśnienie tętnicze krwi?
Jak podnieść ciśnienie tętnicze krwi? Materiał sponsorowany
Sprzątanie krok po kroku, czyli od czego zacząć, a na czym skończyć
Sprzątanie krok po kroku, czyli od czego zacząć, a na czym skończyć Materiał sponsorowany
Olej z czarnuszki – płynne złoto z domowej apteczki
Olej z czarnuszki – płynne złoto z domowej apteczki
Domowe sposoby na ból i zapalenie ucha. Jak leczyć u dziecka i u dorosłego?
Domowe sposoby na ból i zapalenie ucha. Jak leczyć u dziecka i u dorosłego?