Polub nas na Facebooku
Czytasz: Anna rozpaczliwie walczy z agresywnym chłoniakiem. Tylko jedna terapia może ją uratować.
menu
Polub nas na Facebooku

Anna rozpaczliwie walczy z agresywnym chłoniakiem. Tylko jedna terapia może ją uratować.

Chłoniak – taką diagnozę słyszy w Polsce co roku kilka tysięcy osób. Jedną z nich jest pani Anna Kościelniak, dla której ratunkiem jest już tylko terapia CART-T Cell. To „żywy lek” stworzony z własnych komórek zaprogramowanych w taki sposób, żeby zwalczały raka. Niestety koszt leku to grubo ponad milion złotych, a NFZ go nie refunduje.

Chłoniak chłoniakowi nierówny. To najczęściej spotykany nowotwór krwi, ale wśród chłoniaków wyróżnia się aż kilkadziesiąt różnych podtypów choroby. Wśród nich są takie, które rozwijają się bardzo agresywnie i jeśli się nie podejmie leczenia, mogą doprowadzić do śmierci chorego w ciągu kilku, kilkunastu miesięcy. Inne przebiegają powoli. To tzw. chłoniaki indolentne, które mogą się rozwijać przez kilkanaście lat.

Chłoniaki stanowią bardzo szeroką grupę chorób, która liczy ponad kilkadziesiąt podtypów. Można szacować, że rocznie na różnego rodzaju podtypy chłoniaków choruje w Polsce kilka tysięcy osób – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie, oddz. w Gliwicach

Chłoniak jest nowotworem układu chłonnego. Może się rozwinąć, gdy w czasie dojrzewania limfocytów dojdzie do błędu, w wyniku którego powstaną nieprawidłowe komórki. Są to komórki nowotworowe, które zaczynają gromadzić się w różnych częściach organizmu. Mogą zająć węzły chłonne, śledzionę, szpik kostny, krew oraz inne narządy.

Niestety wszystkie chłoniaki są złośliwe, co oznacza, że nowotwór będzie stale postępował i nie wycofa się samoistnie, bez odpowiedniej terapii. Dobra wiadomość jest taka, że w leczeniu nowotworów krwi, czyli w dziedzinie hematoonkologii, dokonał się ogromny postęp. Pojawiły się nowe metody leczenia, dzięki którym z chłoniakiem można żyć podobnie jak z chorobą przewlekłą. Możliwe jest nawet całkowite pozbycie się nowotworu – tak że nie będzie on widoczny w badaniach obrazowych.

– Dzięki postępowi w diagnostyce i leczeniu chorób hematologicznych chorzy na nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego mają szanse nie tylko na osiągnięcie remisji choroby, wydłużenie czasu wolnego od progresji choroby i wydłużenie całkowitego przeżycia, ale również na powrót do aktywnego życia zawodowego i społecznego – przekonuje prof. dr hab. med. Ewa Lech-Marańda – krajowy konsultant w dziedzinie hematologii.

Najczęstszym chłoniakiem jest chłoniak rozlany z dużych komórek B (DLBCL). Rocznie choruje kilkanaście osób na 100 tys. mieszkańców. To właśnie ten typ chłoniaka, w IV (najwyższym) stopniu zaawansowania, zdiagnozowano w styczniu 2019 roku u Pani Anna Kościelniak, bohaterki reportażu Uwagi TVN. Nowotwór zdążył już objąć węzły chłonne, płuca i tarczycę. Pani Anna cały czas ma jednak szansę na wyleczenie. Ratunkiem jest dla niej „żywy lek”, czyli najnowsza terapia CAR-T Cell.

Czytaj też: Nowatorska terapia uratowała życie pacjentce z chłoniakiem

Jak leczy się chłoniaki – metody i rokowania

Podstawową metodą leczenia chłoniaków rozlanych jest immunochemioterapia. Polega ona na stosowaniu cytostatyków, czyli chemioterapii uzupełnionej o przeciwciała monoklonalne, w tym przypadku cząsteczkę biologiczną − rytuksymab. Stosuje się sześć albo osiem cykli leczenia w trzytygodniowych odstępach. Terapia pozwala na uzyskanie całkowitej remisji choroby, czyli spowodowanie zniknięcia chłoniaka. Staje się on niewykrywalny metodami obrazowymi u 60−70 proc. chorych. U większości z nich jest to równoznaczne z wyleczeniem.

Niestety pozostaje grupa pacjentów, u których immunochemioterapia I linii nie daje całkowitej odpowiedzi bądź mimo uzyskania odpowiedzi po jakimś czasie następuje progresja i choroba nawraca. Wtedy wciąż standardem jest zastosowanie chemioterapii II linii. Stosuje się w niej inny zestaw cytostatyków, próbując doprowadzić do ostatecznego uzyskania remisji – wyjaśnia profesor Sebastian Giebel.

W przypadku uzyskania pozytywnej odpowiedzi utrwala się ten efekt za pomocą terapii wysokodawkowej wspomaganej autologiczną transplantacją komórek krwiotwórczych. Polega ona na autoprzeszczepie komórek z własnego szpiku pacjenta. Ta metoda – jak wyjaśnia prof. Giebel – pozwala na wyleczenie mniej więcej połowy chorych, którzy doszli do tego etapu.

Niestety czasami zdarza się, ze pacjent jest oporny i nie wykazuje odpowiedzi na dwie linie leczenia albo po dokonaniu autoprzeszczepu dochodzi u niego po jakimś czasie do nawrotu choroby. To sytuacja, w której możliwości dalszego leczenia pacjentów są w praktyce bardzo ograniczone, a rokowanie jest złe. Według statystyk oczekiwany czas przeżycia w takich przypadkach nie przekracza kilku miesięcy.

Do niedawna nie było już żadnej terapii, którą moglibyśmy tym chorym zaproponować. Dzisiaj szanse na ostateczne wyleczenie daje zastosowanie immunoterapii komórkowej z użyciem CAR-T cells – tłumaczy prof. Giebel

CAR-T Cell – na czym polega rewolucyjna metoda leczenia chłoniaków

Przełomowa technologa CAR-T Cell została zarejestrowana przez Europejską Agencję Leków (EMA) w 2018 roku. Polega ona na zastosowaniu autologicznych, tj. pobranych od pacjenta, limfocytów T.

W Europie zarejestrowane zostały dotychczas dwa leki, tj. Axicabtagene ciloleucel, „axi-cel" (Yescarta) i Tisagenlecleucel (Kymriah). Pierwszy z nich ma wskazania do leczenia dorosłych chorych na agresywne chłoniaki rozlane z dużych komórek B lub pierwotnego chłoniaka śródpiersia z dużych komórek B, którzy uprzednio otrzymali co najmniej dwie linie leczenia systemowego.

Tisagenlecleucel ma rejestrację u dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, po co najmniej dwóch wcześniejszych liniach leczenia systemowego. Drugim wskazaniem rejestracyjnym dla Tisagenlecleucelu jest ostra białaczka limfoblastyczna B-komórkowa u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia w przypadku oporności lub drugiego bądź kolejnego nawrotu choroby.

Zobacz film: Uwaga! TVN: Mamie Michała może pomóc tylko kosztowna terapia

źródło: TVN24

Jak działa terapia CAR-T Cell

CAR-T cells są to limfocyty, czyli komórki układu odpornościowego, które pobiera się z krwi pacjenta, a następnie w laboratorium poddaje modyfikacji genetycznej, czyli swego rodzaju przeprogramowaniu. Wprowadza się do nich gen, który koduje na komórkach receptor pozwalający rozpoznać cechy komórek nowotworowych. Tak przeprogramowane komórki to właśnie CAR-T cells. Podaje się je pacjentowi w formie infuzji dożylnej.

Po dostaniu się do krwioobiegu CAR-T cells rozchodzą się po organizmie, niszcząc napotykane komórki nowotworowe. Co więcej, pod wpływem bodźca, jakim jest kontakt z celem, CAR-T cells dalej się namnażają i zwiększają swoja aktywność. Jest to więc rodzaj żywego leku, który może przetrwać w organizmie chorego nawet rok – tłumaczy prof. Sebastian Giebel.

Terapia CAR-T Cell ma charakter jednorazowy i pozwala na uzyskanie remisji u nieco ponad połowy chorych na chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, po niepowodzeniu co najmniej dwóch wcześniejszych linii leczenia. Na podstawie obserwacji z okresu ponad dwóch lat wiadomo, że większość chorych, u których uzyskamy remisję, pozostaje w niej. Oznacza to, że po dwóch latach choroba wciąż nie jest widoczna, co uważane jest za praktycznie równoznaczne z wyleczeniem. W tego typu chłoniakach, jeśli następuje nawrót, to ma on miejsce stosunkowo wcześnie, zazwyczaj w ciągu pierwszego roku.

Stosowanie metody CAR-T Cell wiąże się z ogromnymi kosztami, w tej chwili komercyjnie dostępne są produkty dwóch firm farmaceutycznych. Produkcja odbywa się w laboratoriach w Stanach Zjednoczonych, dopiero planowane jest przeniesienie jej do Europy, koszty są więc wciąż bardzo duże, ok. 1,4 mln zł.

Chorych, którzy spełniają kryteria leczenia ze wskazań rejestracyjnych i u których można by tę terapię rozważyć, jest ok. dwustu rocznie. Natomiast pacjentów, u których nie wchodzi w grę żadna inna metoda – ani kolejna linia immunochemioterapii, ani przeszczep szpiku allogeniczny, czyli od drugiej osoby, jest około stu w ciągu roku – mówi prof. Giebel.

Leczenie CAR-T nie jest refundowane przez NFZ. By zdobyć ogromna sumę ponad miliona złotych na leczenie rodzina pani Ani zdecydowała się na otwarcie charytatywnej zbiórki na siepomaga.pl. Dzięki zaangażowaniu syna pani Anny, Michała, w akcje włączył się m.in. Filip Chajzer, który opublikował list od chłopaka na swoim fanpage'u.

Na taką samą terapię jak bohaterka reportażu zbierają środki także inne osoby:

Artur Kamiński

Zhanna Tadevosyan

Terapia CAR-T Cell w Polsce?

Umożliwienie chorym dostępu do przełomowej terapii CAR-T jest aktualnie najważniejszym wyzwaniem refundacyjnym dla polskiej hematologii, chociaż niejedynym – przyznaje prof. Lech-Marańda.

Niedawno pojawiła się nadzieja na obniżenie kosztów terapii CAR-T Cell i zwiększenie jej dostępności dla pacjentów, dla których jest ona jedynym ratunkiem.

Agencja Badań Medycznych, która zajmuje się finansowaniem niekomercyjnych badań klinicznych, wyszła z inicjatywą, by wdrożyć metodę CAR-T Cell w oparciu o polską myśl naukową i techniczną. Byłaby ona znacznie tańsza.

Spodziewamy się, że pierwsza polska terapia w ramach badania klinicznego, finansowanego z środków Agencji, może stać się dostępna w ciągu dwóch, trzech lat. Mamy nadzieję, że po zakończeniu tego projektu będziemy w stanie zaspokoić potrzeby znacznej części, a może nawet większości naszych pacjentów. Realnie koszt takiej terapii w Polsce mógłby być co najmniej trzykrotnie mniejszy, niż oferują nam dzisiaj firmy farmaceutyczne – powiedział nam prof. Giebel.

Chłoniaki – przyczyny rozwoju nowotworu

W Polsce, podobnie jak na całym świecie, częstość zachorowania na chłoniaki z roku na rok rośnie. Trudno powiedzieć, dlaczego tak się dzieje. Na pewno jedną z przyczyn jest fakt starzenia się społeczeństwa – na chłoniaki częściej chorują osoby w podeszłym wieku. Z pewnością nie tłumaczy to jednak w pełni rosnącej liczby zachorowań.

W przypadku większości chorych specjaliści nie są w stanie określić przyczyny rozwoju choroby. Zakłada się, że powodem może być przypadkowy błąd w procesie dojrzewania limfocytu, który pociąga za sobą dalsze poważne konsekwencje.

Wśród czynników ryzyka rozwoju chłoniaków wymienia się:

  • częsty kontakt z substancjami toksycznymi (np. azbest, pestycydy, benzen), promieniowanie jonizujące
  • niektóre zakażenia wirusowe: wirus Epsteina-Barr (EBV), ludzki wirus limfocytotropowy typu 1 (HTLV-1), wirus zapalenia wątroby typu C (HCV), wirus herpes typ 8 (HHV-8),
  • przewlekłe zakażenia bakteryjne i choroby autoimmunologiczne,
  • osłabioną odporność – rzadkie wrodzone zaburzenia odporności, terapia lekami immunosupresyjnymi, czyli obniżającymi odporność, np. po przeszczepieniu narządów,
  • chemioterapię i radioterapię

Objawy chłoniaka – jak ich nie przegapić

Objawy towarzyszące chłoniakom często przypominają zwykłe przeziębienie i łatwo je zbagatelizować, przez co nowotwór ten wykrywa się zazwyczaj dopiero w stadium zaawansowanym. Najczęściej występujące symptomy, to:

  • powiększone węzły chłonne,
  • powiększenie śledziony,
  • powiększenie wątroby.
  • osłabienie, nieuzasadnione zmęczenie,
  • znaczna utrata masy ciała,
  • podwyższona temperatura bez wyraźnej przyczyny,
  • obfite nocne poty, długo utrzymujący się kaszel lub duszność oraz uporczywe swędzenie skóry.
  • dziwne obrzęki i opuchnięcia (bez dającej się wskazać przyczyny)

Ważne, aby wszystkie niepokojące objawy, które utrzymują się dłużej niż trzy tygodnie, zawsze konsultować z lekarzem pierwszego kontaktu.

Czy artykuł okazał się pomocny?
Tak Nie
84
8
Polecamy
Leczenie raka.
Jakie są sposoby leczenia nowotworu?
Leczenie raka. Jakie są sposoby leczenia nowotworu? Dzień Dobry TVN
Prof. Horban:
"Większość chorych na COVID-19 nie wymaga specjalistycznego leczenia"
Prof. Horban: "Większość chorych na COVID-19 nie wymaga specjalistycznego leczenia" Dzień Dobry TVN
CAR-T -innowacyjna metoda leczenia raka.
Na czym polega?
CAR-T -innowacyjna metoda leczenia raka. Na czym polega? TVN zdrowie
Po 7 latach walki  z chorobą, dzięki nowatorskiej terapii,  wyleczono dziecko z białaczki
Po 7 latach walki z chorobą, dzięki nowatorskiej terapii, wyleczono dziecko z białaczki TVN zdrowie
Komentarze (0)
Nie przegap
Suszone morele – pyszna przekąska na zdrowe serce, kości i żołądek. Dlaczego warto je jeść po chorobie?
Suszone morele – pyszna przekąska na zdrowe serce, kości i żołądek. Dlaczego warto je jeść po chorobie?
Atrofia jąder - czym jest? Jakie są przyczyny?
Atrofia jąder - czym jest? Jakie są przyczyny?
COVID-19. Jak sprawdzić, że przeszło się zakażenie koronawirusem?
COVID-19. Jak sprawdzić, że przeszło się zakażenie koronawirusem?
Niskorosłość - jakie są przyczyny? Jak wygląda leczenie?
Niskorosłość - jakie są przyczyny? Jak wygląda leczenie?
Szczepionka na COVID-19 od Pfizera różni się od wielu szczepionek. Co zawiera? Kiedy będzie dostępna w Polsce?
Szczepionka na COVID-19 od Pfizera różni się od wielu szczepionek. Co zawiera? Kiedy będzie dostępna w Polsce?
Co to jest bikram joga? Jakie korzyści płyną z uprawiania tzw. gorącej jogi?
Co to jest bikram joga? Jakie korzyści płyną z uprawiania tzw. gorącej jogi?